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Editing genomico
Test sull’uomo in Cina
La Cina si prepara a sperimentare per la prima volta sull’uomo la tecnica di editing genomico Crispr/Cas9. Il nuovo trial, riferisce New Scientist, partirà a luglio nell’ospedale della Sun Yat-Sen University e ha come obiettivo quello di disinnescare i geni del Papilloma virus (Hpv) che causano l’insorgenza di tumori al collo dell’utero. L’idea è di utilizzare la tecnologia direttamente su cellule all’interno del corpo umano anziché in vitro, come fatto finora. Sulla cervice uterina sarà applicato un gel con il codice di Dna necessario a innescare il meccanismo della Crispr –una sorta di immunità adattativa, trovata nei batteri, che permette loro di riconoscere e ricordare le invasioni di virus, conservando nel tempo le impronte (pezzetti di Dna) di tale passaggio ostile. Una volta innescato, il meccanismo – che si basa su due componenti, la proteina Cas9, che agisce come una sorta di forbice molecolare e una molecola guida di Rna che indirizza Cas9 sulla sequenza da modificare – dovrebbe preservare le cellule sane e attaccare, per disattivarli, i geni virali nelle cellule infettate da Hpv, impedendo loro di diventare cancerose. Quella della Sun Yat-Sen University è solo la prima di una ventina di sperimentazioni con Crispr/Cas9 in programma in varie parti del mondo. Finora le applicazioni cliniche prevedevano interventi su cellule in vitro, all’esterno del corpo umano, per poi iniettarle nel paziente nella versione modificata. Il primo test ha avuto inizio nel West China Hospital di Chengdu, nell’ottobre del 2016, e dovrebbe concludersi l’anno prossimo. I medici hanno utilizzato Crispr per disattivare, in un paziente affetto da cancro al polmone, il gene che consente alle cellule tumorali del sangue di bloccare la reazione del nostro sistema immunitario. Lo stesso approccio sta per essere sperimentato, sempre in Cina, in una dozzina di studi su altri tipi di tumori, tra cui quelli al seno, alla prostata, all’esofago, alla vescica, ai reni, al colon-retto. Mentre altre quattro sperimentazioni – due in Cina, una negli Usa e una nel Regno Unito – si propongono di modificare con Crispr le cellule immunitarie per renderle ancora più aggressive contro il cancro. Resta tuttavia un’incognita. Un recente studio condotto su topi trattati con Crispr da un team di ricerca coordinato da Stephen Tsang, del Columbia University Medical Centre, ha evidenziato oltre 1.500 mutazioni fuori controllo in porzioni del Dna distanti dalle aree dove era avvenuto l’intervento. (dlu)
