Repubblica 20.4.15
Solo avanzando nella conoscenza potremo stabilire regole e limiti
di Elena Cattaneo

QUALCHE anno fa studiando la composizione del Dna di batteri, alcuni scienziati notarono la presenza di strane sequenze (chiamate Crispr), intervallate da altre piccole porzioni di Dnaspaziatore. Nei loro obiettivi c’era “solo” la conoscenza. Scoprirono che gli spaziatori sono il prodotto della digestione del Dna di virus che hanno infettato il batterio e che, inseriti nel Dna del batterio, vanno a costituire il suo “sistema immunitario” acquisito. Se di nuovo attaccato da quel virus, il suo specifico spaziatore si attiverà e “guiderà” un enzima complice, la Cas9, a riconoscere e tagliare il Dna dell’invasore. Come per gli Rna interferenti, un meccanismo di “silenziamento genico” scoperto da chi studiava petunie e vermetti e trasformati oggi in potenti “scotch molecolari” per spegnere geni-malattia, anche in questo caso la Cas9 e l’Rnaspaziatore- guida possono essere prodotti in laboratorio e diretti verso il gene di interesse. Ecco cosa fa la scienza. Studia e capisce cose che nessuno conosce. Poi (solo poi) arrivano le applicazioni.
IL COMMENTO
Così, lo scorso anno, i ricercatori del Mit hanno usato la Cas9 per correggere nelle cellule epatiche del topolino il gene della tirosinemia ereditaria. Si potrebbe immaginare che trasportando nei neuroni la Cas9 insieme a un Rna-guida specifico, per esempio, per il gene che causa la Corea di Huntington, si potrebbe eliminare il gene malato. Il problema è sempre la difficoltà di “consegnare” la molecola terapeutica (in questo caso il “farmaco” Cas9-Rna guida) a tutti i neuroni da “curare”.
Il sistema Cas9-Rna guida ha comunque espanso in modo straordinario la nostra possibilità di correggere, “riscrivendo”, il Dna di una cellula adulta. Non solo.
La potenza del sistema è tale da avere spinto premi Nobel e scienziati ad una chiamata di responsabilità e attenzione ulteriore verso una strategia che, di fatto, potrebbe essere anche applicata alle cellule germinali. Ad esempio, per eliminare il gene dell’Huntington e quindi ottenere embrioni impiantabili e progenie sana. Si potrebbe sostenere che, in teoria, l’applicazione di questa strategia, quando e se perfettamente funzionante e priva di rischi, potrebbe portare all’eradicazione della malattia nei prossimi decenni. Lo stesso per altre malattie genetiche.
Come per le staminali embrionali umane (alle quali si guarda per le prossime sperimentazioni cliniche sul Parkinson), anche in questo caso la scienza ci mette di fronte a nuove e interessanti prospettive, spesso accompagnate da dilemmi etici, filosofici, sociali altrettanto interessanti. Io credo che anche questo sia compreso fra i “compiti” della scienza. E credo che questi dilemmi siano da prendere seriamente (quando giustificati) perché indispensabili per costruire un rapporto tra scienza e società basandolo sulla trasparenza, sull’integrità, sulla coerenza dei pensieri e dei comportamenti di chi fa scienza, di chi la studia o la amministra, di chi crede e spera in essa. Senza però mai disconoscere la conoscenza.
Si può solo andare avanti, studiando benefici e rischi. È quello che chiederei. È quello che mi pare chiedano gli scienziati citati sopra. È impossibile oggi immaginare di utilizzare a scopo terapeutico la strategia del Cas9-Rna guida, cioè per ottenere embrioni impiantabili dai quali sia stato eliminato, ad esempio, il gene dell’Huntington. Sappiamo troppo poco. Troppi i rischi. Sono d’accordo si debba continuare a studiare il sistema anche su cellule germinali umane. Sono d’accordo che queste strategie, se e quando “certificate” per essere esenti da rischi (se quel giorno verrà), possano trovare applicazione per trattare cellule germinali maschili e femminili e quindi ridurre il numero di aborti (spontanei o indotti) e il numero di embrioni necessari nelle tecniche di fecondazione in vitro per coppie con malattie genetiche (tecnica a cui, in Italia, i familiari portatori di malattie genetiche non possono accedere per divieti inumani che si spera la Corte Costituzionale possa presto eliminare). Solo facendo avanzare le conoscenze di base potremo stabilire meglio regole e limiti per evitare di fare danni, e per avere un controllo sulle tecnologie tale da garantire solo benefici per l’uomo, per altri animali e per l’ambiente.
Docente, Università degli Studi di Milano