La Stampa TuttoScienze 25.10.17
La star Charpentier
“Guariremo con il taglia&cuci del Genoma”
intervista di Marta Paterlini

Emmanuelle Charpentier, 48 anni, è una delle protagoniste del rivoluzionario strumento di modificazione genetica Crispr/Cas9: aggiunge o elimina uno o più geni in qualsiasi tipo di cellula, aprendo la strada a un numero apparentemente infinito di applicazioni. La tecnologia funziona come un paio di forbici molecolari, che tagliano con precisione il codice genetico, lettera per lettera, grazie all’enzima programmabile Cas9.
Professoressa, lei è ora direttore del Max Planck Institute for Infection Biology a Berlino: qual è l’applicazione più interessante di Crispr-Cas9?
«La mia speranza è che in futuro questa tecnologia sia usata per curare le malattie genetiche. La ragione è che, a mio parere, le strategie di terapia genica hanno ormai raggiunto un punto morto. È stato necessario individuare un nuovo strumento che consentisse di progredire».
Che cosa rende il sistema Crispr/Cas9 così attraente per gli ingegneri del Dna?
«È semplice, ma sofisticato. È facile da programmare per prendere di mira un gene limitandosi a utilizzare una molecola di Rna che corrisponda al gene d’interesse. E queste molecole sono anche poco costose da progettare. Nel sistema immunitario di alcuni organismi unicellulari, poi, l’enzima Cas9 era già conosciuto come uno strumento di modifica della sequenza del Dna: agisce tagliandola e bloccandone la replicazione. Adesso questo sistema può essere usato per “ingegnerizzare” anche il genoma di organismi superiori, per esempio mediante l’etichettatura di sequenze specifiche del Dna stesso, in modo da controllare e quindi studiare l’espressione e la funzione di geni specifici. C’è chi ha paragonato la versatilità di Crispr/Cas9 a un coltellino svizzero, ma è più simile a un’intera cassetta degli attrezzi imballata in una singola molecola».
Di che cosa si occupa ora?
«Crispr/Cas9 è una delle aree di ricerca del mio dipartimento. Ma studiamo altri aspetti della biologia e della virulenza dei patogeni umani. In particolare indaghiamo i meccanismi molecolari alla base dell’interazione dei patogeni gram-positivi con i loro ospiti, impiegando il patogeno umano Streptococcus pyogenes: l’obiettivo è sviluppare nuove strategie per combattere le infezioni e la resistenza agli antibiotici».
Ci sono preoccupazioni sul possibile utilizzo per alterare il genoma di un oocita fecondato: si potrebbero modificare anche le cellule germinali umane. Lei che cosa risponde?
«In Europa esistono norme rigorose sulla modificazione genetica delle cellule germinali umane: sono precisate in parte nel trattato di Oviedo sui diritti umani e la biomedicina. Penso che l’uso di qualsiasi strumento per modificare geneticamente la riproduzione umana dovrebbe essere attentamente valutato e regolato».